Ένα νέο σκεύασμα του κολοσσού της φαρμακοβιομηχανίας Eli Lilly ίσως να αποτελέσει σύντομα την «αρχή του τέλους» για τα βαριά συμπτώματα της νόσου Αλτσχάιμερ, σύμφωνα με τα στοιχεία της πρώτης μεγάλης κλινικής δοκιμής του που βγήκαν στη δημοσιότητα χθες, γεννώντας ελπίδες για τους ασθενείς και τις οικογένειές τους παγκοσμίως. Το donanemab, το φάρμακο αντισωμάτων που χορηγείται σε μηνιαίες εγχύσεις για 18 μήνες, φάνηκε να περιορίζει τον εκφυλισμό του εγκεφάλου των ασθενών κατά 36% στις δοκιμές της τρίτης φάσης. Τα ποσοστά στους ασθενείς πρώτου σταδίου ήταν ακόμη πιο εντυπωσιακά, καθώς έδειξαν πως η εξάπλωση του Αλτσχάιμερ περιορίστηκε σε αυτούς κατά 60%.
Οι παρενέργειες
Οι ασθενείς που υποβάλλονται στη θεραπεία θα πρέπει να κάνουν συχνές ακτινογραφίες εγκεφάλου ώστε να παρακολουθούν για την εμφάνιση πιθανών παρενεργειών, στις οποίες συμπεριλαμβάνεται το εγκεφαλικό οίδημα και η εγκεφαλική αιμορραγία. Αν και οι παρενέργειες αυτές εμφανίστηκαν σχεδόν στο 40% των ασθενών που έλαβαν δοκιμαστικά το φάρμακο, στο 98% θεραπεύτηκαν από μόνες τους και μόλις στο 2% απέβησαν μοιραίες.
Το donanemab στοχεύει και καταστρέφει τις μη φυσιολογικές «συστάδες» της πρωτεΐνης που ονομάζεται βήτα αμυλοειδές, η υπερσυγκέντρωση της οποίας στον εγκέφαλο είναι υπεύθυνη για την κακή εξέλιξη της νόσου. Το donanemab δρα τάχιστα, καθαρίζοντας έως και το 90% της τοξικής πρωτεΐνης, σύμφωνα με τα στοιχεία της κλινικής δοκιμής που έβγαλε η εταιρεία. Η έγκαιρη αφαίρεση της πρωτεΐνης είναι καθοριστικής σημασίας και μπορεί να περιορίσει τη βλάβη στον εγκέφαλο και κατ’ επέκταση την περαιτέρω νοητική εξασθένηση των ασθενών με Αλτσχάιμερ. Είναι γεγονός πως περισσότερο ωφελούμενοι από το νέο φάρμακο θα είναι οι ασθενείς που βρίσκονται στα πρώτα στάδια της νόσου. Οσο νωρίτερα η πρωτεΐνη αφαιρεθεί τόσο καλύτερα είναι τα προγνωστικά για έναν ασθενή να έχει τις ελάχιστες δυνατές αλλοιώσεις. Ωστόσο, ακόμη και σε πιο προχωρημένα στάδια, το donanemab θα μπορεί να συμβάλει στην επιβράδυνση της εξάπλωσης και να κάνει τα συμπτώματα πιο ήπια. «Η έγκαιρη ανίχνευση και διάγνωση μπορεί πραγματικά να αλλάξει την εξέλιξη της ασθένειας», δήλωσε η Αν Γουάιτ, πρόεδρος του τομέα νευροεπιστήμης της Eli Lilly.
Αν και πολλοί άνθρωποι συγχέουν τη νόσο Αλτσχάιμερ με την άνοια, πρόκειται για δύο διακριτά πράγματα. Η νόσος Αλτσχάιμερ, που οφείλεται στην υπερσυσσώρευση τοξικών πρωτεϊνών στον εγκέφαλο, μπορεί να προκαλέσει άνοια, η οποία είναι ευρύτερου φάσματος πάθηση και συμπεριλαμβάνει όλες τις αλλοιώσεις που οδηγούν σε απώλεια των νοητικών ικανοτήτων.
Το Αλτσχάιμερ υπολογίζεται πως ευθύνεται περίπου για το 50% των περιπτώσεων άνοιας παγκοσμίως. To donanemab δεν θα μπορέσει να καταπολεμήσει την άνοια εν γένει, που είναι μία πολυπαραγοντική πάθηση, αποτελεί ωστόσο τον εκπρόσωπο μιας πρώτης γενιάς φαρμάκων που χτυπούν «στη ρίζα» την εξάπλωση του Αλτσχάιμερ. Παρά το γεγονός ότι η συμβολή του στον έλεγχο των συμπτωμάτων άνοιας είναι περιορισμένη, οι επιστήμονες είναι αισιόδοξοι πως αποτελεί ένα πολύ σημαντικό πρώτο βήμα. Θεωρούν πως οι ασθενείς είναι πιθανό στο μέλλον να μπορούν να λάβουν ένα κοκτέιλ φαρμάκων το οποίο θα περιέχει και το donanemab και θα σταματάει τη νοητική βλάβη με κάθε φάρμακο να χτυπάει ένα διαφορετικό σημείο της πάθησης.
